Sessão Temática 4

Planos para evaluar o efeito de intervenções

Gilda Piaggio (World Health Organization-Switzerland)

Ensaios aleatorizados em conglomerados (CRT, ou cluster randomized trials) são o padrão de referência para experimentos em saúde pública e medicina, quando a atribuição de tratamentos é feita necessariamente a grupos. As comparações entre as intervenções são menos precisas do que as que resultam de experimentos aleatorizados em indivíduos, pois carregam diferenças entre conglomerados. Uma desvantagem freqüente dos experimentos CRT é que o número de conglomerados não pode ser grande, reduzindo a eventual efetividade da aleatorização. A validade interna fica prejudicada e o poder fica abaixo do ótimo em experimentos pequenos. Por outro lado, grandes experimentos podem ser infactíveis em decorrência de custos e de problemas logísticos.

Quando um CRT não é possível, outros esquemas podem dar informacão útil. Discutiremos alguns desses planos, com exemplos de aplicações de cada:

Experimentos naturais, ou quase-experimentos: uma situação observacional, onde não existe atribuição aleatória de tratamentos aos conglomerados. A validade interna é inferior à de um CRT, mas tem um bom potencial para avaliar-se intervenções, programas ou políticas caras. O sucesso depende estritamente da amostra tomada como controle. Multiplicidade de dados anteriores e posteriores à intervenção reforçam a qualidade de tais estudos.

Análises de séries temporais podem ser aplicadas a dados de vigilância, monitoramento e visitas repetidas ou períodos de observação, ou seja, qualquer seqüência regular de observações. Quando se aplica uma intervenção, as tendências anterior e posterior à intervenção podem ser comparadas.

Inclusão escalonada (“staggered”): aleatorização das unidades experimentais no grupo de intervenção ou no controle. Depois de um período inicial, os participantes do grupo controle mudam para o grupo de intervenção. Vantagens: aumento de inclusões e retenção dos participantes, os participantes dos grupos intervenção e controle obtidos da mesma população e os do grupo controle servem como seu próprio controle. Desvantangens: tendência secular, possível contaminação, efeito de aprendizagem, tempos de seguimento diferentes, dificuldades analíticas.

Estudos de descontinuidade de regressão: unidades são atribuídas à intervenção baseado em um ponto de corte de uma covariável observada. O efeito é medido pela descontinuidade entre as retas de regressão de controle e de tratamento. O poder é menor do que o CRT de mesmo tamanho. Efeitos são estimados sem tendenciosidade somente se a forma funcional da relação entre a variável de atribuição e a variável de resposta é modelada corretamente.

Planos com múltiplos pontos iniciais (baseline): selecionam-se unidades aleatoriamente dentre as que satisfazem os critérios, assegura-se a estabilidade no ponto inicial e então selecionam-se unidades uma a uma aleatoriamente para implementar a intervenção, até que o efeito desejado seja alcançado. Vantagens: todas as unidades recebem a intervenção, cada unidade funciona como seu próprio controle, pode ser usado com indivíduos (não somente conglomerados), conglomerados podem ser de quaisquer tamanhos. Desvantagens: precisa de determinação de ponto inicial estável; não fica claro quão separadas no tempo devem ser as intervenções; depende de mudanças detectáveis nas medidas após a intervenção.

Discutiremos o plano adequado para diversas situações, através de exemplos.